1、知母的功效：止渴除烦。知母有滋阴润澡、生津止渴功效。同天花粉、五味子等配合使用可增强疗效，如玉液汤。对口渴、饮多、尿多有很好的作用。清热泻火。主治温热病，用于外感热病，高热烦渴，肺热燥咳。清肺化痰。用于肺热咳嗽或阴虚燥咳、痰稠等证。
本品有清泻肺火，滋阴润肺之效，常与贝母同用以清肺化痰止咳，即二母散。滋阴补肾。用于阴虚火旺，肺肾亏所致的骨节蒸潮热、盗汗、心烦等症。
知母有滋阴降火的作用。常同黄柏相须为用，配入养阴药中，如知柏地黄丸。通便润燥。治疗因阴虚火旺引起的大便干燥，泄泻脾弱，饮食不消化，胃虚不思食，肾虚溏泄等证。
2、知母的作用：抗病原微生物作用：知母在体外对痢疾杆菌、伤寒杆菌、副伤寒杆菌、霍乱弧菌、大肠杆菌、变形杆菌、绿脓杆菌等革兰氏阴性菌及葡萄球菌、溶血性链球菌、肺炎双球菌、百日咳杆菌等革兰氏阳性菌均有较强抗菌作用。
用含2.5%知母粉的饲料喂饲实验性结核病小鼠，能使其肺部结核病灶减轻。知母对某些常见的致病性皮肤癣菌如许兰氏癣菌及其蒙古变种、共心性毛癣菌、堇色毛癣菌、红色毛癣菌、絮状表皮癣菌、铁锈色毛癣菌、足跖毛癣菌、趾间毛癣菌和犬小芽胞菌等在沙伯弱氏培养基上表现较强的抗菌作用。从知母中提得的一种水溶性皂甙，对结核杆菌，尤其对白色念珠菌有较强的抑制作用，另一种黄酮结晶，亦有抑制结核杆菌作用。
3、知母的禁忌：脾胃虚寒，大便溏泄者忌服。①《别录》：多服令人泄。②《医学入门》：凡肺中寒嗽，肾气虚脱，无火症而尺脉微弱者禁用。③《本草经疏》：阳痿及易举易痿，泄泻脾弱，饮食不消化，胃虚不思食，肾虚溏泄等证，法并禁用。④《本经逢原》：外感表证未除、泻痢燥渴忌之。脾胃虚热人误服，令人作泻减食，故虚损大忌。